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難病als に朗報:原因遺伝子が特定された!

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筋萎縮性側索硬化症(ALS)

筋萎縮性側索硬化症(ALS)とは、手足・のど・舌の筋肉や呼吸に必要な筋肉がだんだんやせて力がなくなっていく病気です。しかしながら、これは筋肉そのものの病気でなく、筋肉を動かして、運動をつかさどる神経(運動ニューロンと呼びます)だけが障害をうけます。その結果、脳から「手足を動かせ」という命令が伝わらなくなることにより、力が弱くなり、筋肉がやせていくのです。その一方で、知覚神経や自律神経は侵されないので、五感(視覚、聴覚、臭覚、味覚、触覚)、記憶、知性を司る神経には障害はみられません。

進行性難病ALS:原因遺伝子を特定 慶応大チーム

今年2016は、全身の筋力が低下する進行性の難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」にとって画期的な年になりそうです。それは、この難病解決に一筋の光が差したからです。

慶応大学のチームが特定の遺伝子の異常が発症の原因になっていることを解明したとして、岡野栄之・慶応大教授(再生医学)らのチームが米科学誌ステム・セル・リポーツに発表しました。ノーベル賞受賞の京大山中教授が発見されたiPS細胞(人工多能性幹細胞)と最新IT技術を駆使した「ゲノム編集」と呼ばれる遺伝子組み換え技術を使って、ALSに関連する細胞の異常を再現したからです。

これにより、今後治療薬の開発に道を開く可能性があるとされています。なんとか朗報であって欲しいですね。

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